FSHD ve LGMD hastalarını tedavi etmek için Resolaris Faz 1b / 2 klinik denemelerinden oluşan bir klinik geliştirme programı

 FSHD ve LGMD hastalarını tedavi etmek için Resolaris  Faz 1b / 2 klinik denemelerinden oluşan bir klinik geliştirme programı

Resolaris FSHD ve LGMD hastalarını tedavi etmek için Faz 1b / 2 klinik denemelerinden oluşan bir klinik geliştirme programı

Resolaris (ATYR1940), etkilenen kas dokusunda aşırı immün hücre tutulumu ile seyreden nadir bir miyopatiyi tedavi etmek için aTyr Pharma tarafından geliştirilen birinci sınıf bir intravenöz protein terapisidir , yani fasioscapulohumeral musküler distrofi (FSHD), erken başlangıçlı FSHD ve ekstremite- kasık kasları distrofi 2B (LGMD2B).
FSHD ve LGMD gibi miyopatiler, kaslardaki bozulma ve bağışıklık hücrelerinin hastalıklı kasları işgal ettiği ve onaylanmış tedavilerin olmadığı zayıflık ile karakterize kas hastalıklarıdır. Şirket ilacın kas gücünü ve yaşam kalitesini artıracağını umuyor.
Resolaris nasıl çalışır?
Bu yoluyla geliştirilen psysiocrine biyoloji , yani atyr en Resokine yolunun . Bu yolun iskelet kası homeostazını desteklediğine ve normal aktivitesini korurken doku hasarını kontrol etmek veya azaltmak için bağışıklık sistemini yeniden başlattığına inanılmaktadır.
Resolaris, laboratuarda yetiştirilen insan iskelet kası hücreleri tarafından salınan doğal olarak oluşan bir proteinden kaynaklanır. Bu protein Resokine yolunun bir parçası olan histidin aminoasil tRNA sentetaz (HARS) olarak adlandırılır.
Resolaris, HARS proteinini taklit ederek Resokine yolunu kullanır ve T hücresi aktivasyonuna “fren koymak” için T hücreleriyle etkileşime giren bir bağışıklık sistemi modüktörü olarak işlev görür.
Klinik çalışmalarda resolaris
aTyr Pharma , FSHD, erken başlangıçlı FSHD ve LGMD hastalarını tedavi etmek için Faz 1b / 2 klinik denemelerinden oluşan bir klinik geliştirme programı altında test etmiştir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da FSHD hastalarının tedavisi için bir Faz 1/2 klinik denemesinde ( NCT02239224 ) Resolaris'in etkinliğini, güvenilirliğini, toleransını, farmakokinetiğini ve aktivitesini test etmiştir .
Sonuçlar , Resolaris'in FSHD hastalarında güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. Daha da önemlisi, Resolaris ile tedavi edilen hastaların yaşam kalitesi ve kas kuvveti, bireyselleştirilmiş nöromüsküler yaşam kalitesi (INQoL) ve manuel kas testi (MMT) skorları ile değerlendirildiği gibi plasebodakilere göre iyileşmiştir .
Şimdi bu çalışmanın bir uzantısı, aynı hastalarda Resolaris'in uzun süreli etkisini değerlendirecektir. Faz 1/2 çalışması ( NCT02531217 ) Ağustos 2018'e kadar tamamlanmalıdır.
Başka bir Faz 1b / 2 çalışması ( NCT02603562 ), erken başlangıçlı FSHD ile birlikte 16 ila 20 yaş arası sekiz hastada Resolaris'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini araştırdı. Tedavi 12 hafta sürdü. Nihai sonuçlar , Resolaris'in MMT ve INQoL tarafından değerlendirildiği gibi hastaların yaklaşık üçte ikisinin kas gücünü geliştirdiğini gösterdi . Hastalar Resolaris'i iyi tolere etti.
Araştırmacılar ayrıca , LGMD2B ve FSHD'li 18 hastanın bir Faz 1b / 2 çalışmasında ( NCT02579239 ) Resolaris'in güvenliğini, etkinliğini ve biyolojik aktivitesini de değerlendirdiler . Sonuçlar Resolaris uygun bir güvenilirlik profili sahip olduğunu doğruladı ve bağışıklık hücrelerini dolaşan bastırmak vermedi. Veriler ayrıca, Resolaris'in LGMD2B hastalarının yüzde 78'inde ve FSHD hastalarının yüzde 50'sinde kas fonksiyonunu geliştirdiğini gösterdi. Kas fonksiyonu 14 hafta MMT ile ölçüldü.
aTyr Pharma ayrıca , NCT02603562 ve NCT02579239 çalışmalarındaki hastalarda bir Faz 1/2 açık etiketli uzatma çalışmasında ( NCT02836418 ) Resolaris'in uzun vadeli güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve biyolojik aktivitesini de değerlendirmiştir . Deneme Nisan 2017'de tamamlandı, ancak henüz bir sonuç yayınlanmadı.

Diğer detaylar
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), bu yılın başlarında LGMD2B ve FSHD'yi tedavi etmek için Resolaris'in hızlı takip tanımını verdi , bu da bu bozuklukların tanımlanması için tedaviye yönelik ilk terapötik aday oldu. FDA ve Avrupa Komisyonu (AK) de LGMD ve FSHD hastalarının tedavisi için yetim ilaç tanımını verdi .
Hızlı izleme, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlar ile ciddi durumlara yönelik tedavilerin gözden geçirilmesini hızlandırır. ve yetim ilacı atama, şirketlerin 200.000'den az Amerikalıyı etkileyenleri olarak tanımlanan nadir hastalıklar için ürünler geliştirmelerine yardımcı olur. Bu, vergi onayları veya FDA kullanıcı ücretlerinden muafiyet, klinik araştırma tasarımında yardım ve ilacın onaylanması durumunda yedi yıla kadar potansiyel pazar ayrıcalığı gibi teşvikler sağlar.
 

DERNEĞİMİZE KATKIDA BULUNAN KURULUŞLAR

Derneğimizi maddi manevi destekleyen yanımızda olan kurum ve kuruluşlara teşekkürü borç biliriz