- ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) , ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalarda gözlenen ELEVIDYS mikro-distrofin ekspresyonuna dayanarak Duchenne ile 4 ila 5 yaş arası ayaktan pediatrik hastaların tedavisi için onaylanmıştır.
- ELEVIDYS, Duchenne'in altında yatan genetik nedeni tedavi etmek için tasarlanmış tek seferlik bir tedavidir.
- Sarepta bir konferans görüşmesine ev sahipliği yapacak.
22 Haziran de16:30 Doğu Saati
Bu basın bülteninde multimedya bulunmaktadır. Tam sürümü buradan görüntüleyin: https://www.businesswire.com/news/home/20230622454844/en/

ELEVIDYS, Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için FDA onaylı ilk gen terapisidir. (Grafik: İş Teli)
ELEVIDYS, kısaltılmış bir distrofin formunu kodlayan bir geni ileterek, Duchenne'in temel genetik nedenini - distrofin proteininin eksikliğine neden olan distrofin genindeki mutasyonları - ele alır. ELEVIDYS mikro-distrofin olarak bilinen kas hücrelerine. Bu hızlandırılmış onay, iskelet kasındaki ELEVIDYS mikro-distrofin protein ekspresyonundaki artışa dayanmaktadır. ELEVIDYS, iki klinik çalışmanın etkililik verilerine ek olarak biyolojik ve ampirik kanıtlarla desteklenir: SRP-9001-102 ve SRP-9001-103 ve SRP-9001-101, SRP-9001-102 ve SRP-9001-'den güvenlik verileri 103. ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalarda akut ciddi karaciğer hasarı, immün aracılı miyozit ve miyokardit meydana gelmiştir. Klinik çalışmalarda en sık görülen advers reaksiyonlar kusma, mide bulantısı, karaciğer fonksiyon testinde artış, pireksi ve trombositopenidir.
Hızlandırılmış onay yolu ile uyumlu olarak, şirket bir doğrulayıcı denemenin tamamlanmasını taahhüt etmiştir. ELEVIDYS için küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 denemesi olan EMBARK, pazarlama sonrası doğrulayıcı deneme olarak hizmet verecek ve 2023'ün sonlarında beklenen üst düzey sonuçlarla tamamen kayıtlıdır.
"Duchenne, amansız bir şekilde ilerleyen, dejeneratif bir hastalıktır ve çocukların kas fonksiyonlarını i çalar " dedi.
"ELEVIDYS'in onayı, Duchenne tedavisi için bir dönüm noktasıdır. ELEVIDYS, Duchenne için onaylanan ilk ve tek gen terapisidir ve bu onay, bizi bu dejeneratif hastalığın gidişatını değiştirme potansiyeli sağlayan bir tedavi geliştirme hedefimize daha da yaklaştırmaktadır” dedi.
"Bugünkü karar, Duchenne ile yaşayan hastalar için gen tedavisinde önemli bir anı işaret ediyor" dedi.
Hastalar ve doktorlar daha fazla bilgiye www.SareptAssist.com adresinden veya 1-888-727-3782 numaralı telefonu arayarak ulaşabilirler .
Konferans görüşmesi ayrıntıları
-de
Etkinlik, Sarepta'nın https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations adresindeki web sitesindeki yatırımcı ilişkileri bölümünden canlı olarak yayınlanacak ve etkinliğin ardından bir yıl boyunca tekrarı burada arşivlenecektir. Telefonla katılan ilgili tarafların bu çevrimiçi formu kullanarak kaydolmaları gerekecektir . Arayarak katılma ayrıntıları için kaydolduktan sonra, tüm telefon katılımcıları, etkinliğe telefonla erişmek için kullanılacak kişisel bir PIN numarası ile birlikte aranacak numaraya bir bağlantı içeren otomatik olarak oluşturulmuş bir e-posta alacaklardır.
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec -rokl ) hakkında
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), iskelet kasında hedeflenen ELEVIDYS mikro-distrofin üretimi yoluyla Duchenne kas distrofisinin altında yatan nedeni ele almak için tasarlanmış intravenöz infüzyon için tek dozlu bir gen transfer tedavisidir. ELEVIDYS, devam eden üç klinik çalışmada değerlendirilmiştir: SRP-9001-101, SRP-9001-102 ve SRP-9001-103. Hızlandırılmış onay, öncelikle SRP-9001-102 ve SRP-9001-103'ten alınan verilere dayanıyordu. Üç çalışmada tedavi edilen 80'den fazla hasta ELEVIDYS'in güvenlik profiline katkıda bulunmuştur. ELEVIDYS ayrıca, 4 ila 7 yaşları arasında Duchenne hastası 126 katılımcı üzerinde yürütülen küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 klinik çalışması olan SRP-9001-301 Çalışmasında (EMBARK olarak da bilinir) incelenmektedir.
ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİSİ
KONTRENDİKASYON:
ELEVIDYS, DMD geninde ekson 8 ve/veya ekson 9'da herhangi bir delesyon bulunan hastalarda kontrendikedir .
UYARILAR VE ÖNLEMLER:
Akut Ciddi Karaciğer Hasarı :
- ELEVIDYS ile akut ciddi karaciğer hasarı gözlenmiştir.
ELEVIDYS'in yönetimi karaciğer enzimlerinde (örn., GGT, GLDH, ALT, AST) veya total bilirubinde, tipik olarak 8 hafta içinde görülen yükselmelere neden olabilir. - Önceden karaciğer bozukluğu, kronik karaciğer durumu veya akut karaciğer hastalığı (örn. akut hepatik viral enfeksiyon) olan hastalarda akut ciddi karaciğer hasarı riski daha yüksek olabilir. Akut karaciğer hastalığı olan hastalarda ELEVIDYS uygulamasını düzelene veya kontrol altına alınana kadar erteleyin.
- ELEVIDYS uygulamasından önce, ELEVIDYS infüzyonunu takip eden ilk 3 ay boyunca haftalık olarak karaciğer enzim testi yapın ve karaciğer fonksiyonunu (klinik muayene, GGT ve toplam bilirubin) izleyin. Klinik olarak endikasyon varsa, sonuçlar normal olana kadar (normal klinik muayene, GGT ve toplam bilirubin seviyeleri başlangıç seviyelerine dönene kadar) izlemeye devam edin.
- ELEVIDYS infüzyonundan önce ve sonra hastalara sistemik kortikosteroid tedavisi önerilir. Belirtildiğinde kortikosteroid rejimini ayarlayın. Akut ciddi karaciğer hasarından şüpheleniliyorsa, bir uzmana danışılması önerilir.
Bağışıklık aracılı Miyozit :
- Klinik çalışmalarda, DMD geninde ekzon 8 ve/veya ekson 9'u içeren delesyon mutasyonları olan hastalarda ELEVIDYS infüzyonundan yaklaşık 1 ay sonra immün aracılı miyozit gözlenmiştir . Disfaji, dispne ve hipofoni gibi şiddetli kas zayıflığı semptomları gözlendi.
- Ekson 1 ila 17 ve ekzon 59 ila 71 arasında DMD geninde mutasyon bulunan hastalarda ELEVIDYS tedavisi için sınırlı veriler mevcuttur. Bu bölgelerde delesyonları olan hastalar, ciddi bir immün aracılı miyozit reaksiyonu riski altında olabilir.
- Hastalara, disfaji, dispne veya hipofoni dahil olmak üzere açıklanamayan herhangi bir kas ağrısı, hassasiyet veya zayıflık yaşamaları durumunda derhal bir doktorla iletişime geçmelerini önerin, çünkü bunlar miyozit semptomları olabilir. Bu semptomlar ortaya çıkarsa, hastanın klinik sunumuna ve tıbbi geçmişine dayalı olarak ek immünomodülatör tedaviyi (kortikosteroidlere ek olarak immünosupresanlar [örn., kalsinörin-inhibitör]) düşünün.
Kalp kası iltihabı:
- Klinik çalışmalarda ELEVIDYS infüzyonunu takiben akut ciddi miyokardit ve troponin-I yükselmeleri gözlenmiştir.
- ELEVIDYS infüzyonundan önce ve infüzyonu takip eden ilk ay boyunca haftalık olarak troponin-I'i izleyin ve klinik olarak gerekliyse izlemeye devam edin. Göğüs ağrısı veya nefes darlığı gibi kardiyak semptomların varlığında daha sık izleme gerekebilir.
- Hastalara kardiyak semptomlar yaşamaları durumunda derhal bir doktora başvurmalarını önerin.
AAVrh74'e karşı önceden var olan Bağışıklık:
- AAV vektörü bazlı gen terapilerinde önceden var olan anti-AAV antikorları, istenen terapötik seviyelerde transgen ekspresyonunu engelleyebilir. ELEVIDYS tedavisinin ardından tüm denekler anti-AAVrh74 antikorları geliştirdi.
- ELEVIDYS uygulamasından önce anti-AAVrh74 toplam bağlayıcı antikorların varlığı için temel test gerçekleştirin.
- ELEVIDYS uygulaması, 1:400'e eşit veya daha yüksek anti-AAVrh74 toplam bağlayıcı antikor titreleri olan hastalarda önerilmez.