• Çalışma 9001-103 ENDEAVOR'a kaydolan ilk 11 katılımcının sonuçları, çekirdek başına 3.87 ortalama vektör genom kopyası veren güçlü transdüksiyon gösterdi.
• Tedavi edilen hastalar, western blot ile ölçüldüğü üzere normalin% 55.4'ü oranında ortalama mikro-distrofin ekspresyon seviyelerine ulaştı.
• Mikro-distrofin, immünofloresan (IF) ile ölçüldüğü üzere, normal kontrolün ortalama% 70,5'lik distrofin pozitif lif yüzdesi ve% 116,9'luk mikro-distrofin ekspresyonu yoğunluğu elde eden hastalar ile kas sarkomasına uygun şekilde lokalize edilmiştir.
• Önceki çalışmalarla tutarlı güvenlik profili ve yeni güvenlik sinyali tanımlanmadı

CAMBRIDGE, Mass., 18 Mayıs 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Nadir hastalıklar için hassas genetik tıpta lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), bugün ilk 11'den 12 haftalık pozitif ifade ve güvenlik sonuçlarını açıkladı. katılımcılar, Roche ile ortaklaşa yürütülen ENDEAVOR olarak bilinen açık etiketli bir çalışma olan SRP-9001-103 Çalışmasına kaydoldu. Ticari olarak temsili materyalin kullanıldığı ilk klinik çalışmanın sonuçlarında, SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-distrofin) mikro-distrofinin güçlü bir şekilde ifade edildiğini ve önceki çalışmalardan yeni güvenlik sinyallerinin olmadığını göstererek Duchenne tedavisi için potansiyel olarak farklılaşmış profilini desteklemektedir. kas distrofisi.

Ticari ölçekli üretim sürecimiz tarafından yapılan SRP-9001 ile ilk deneme sonuçlarımız olan ENDEAVOR Çalışmasının bu ufuk açıcı sonuçlarından çok memnunuz. Sarepta başkanı ve icra kurulu başkanı Doug Ingram, "Bu veriler, mikro-distrofin geninin güçlü transdüksiyonunu gösteriyor, bu da uygun şekilde lokalize edilmiş mikro-distrofin proteininin sağlam bir şekilde ifade edilmesiyle sonuçlanıyor ve bunu yeni veya beklenmedik güvenlik sinyalleri olmadan yaptı" dedi. "SRP-9001'i karakterize etmeye ve farklılaştırmaya ek olarak, bu sonuçlar, ölçeğe uygun bir gen terapisi üretim süreci oluşturmak için son iki buçuk yılda yapılan olağanüstü çalışmayı ve Duchenne popülasyonunun ihtiyaçlarını karşılamaya yeterli olan ilgili analitiği doğrulamaktadır. potansiyel olarak yaşamı değiştiren bir terapi olacağına inanıyoruz. Bu verilerle donanmış,

Açık etiketli çalışmada, dört ila yedi yaş arasındaki 20 katılımcı, 1.33x10 ¹⁴ vg / kg dozunda tek bir SRP-9001 infüzyonu ile tedavi edildi . Tedaviden 12 hafta sonra alınan ilk 11 hastadan alınan kas biyopsilerinde aşağıdaki sonuçlar gözlendi:

• Western blot ile ölçüldüğü üzere, tüm hastalar normalin% 55,4'ünün ortalama mikro distrofin ekspresyonu ile sağlam transdüksiyon gösterdi.
• Kas distrofin seviyeleri, immünofloresan ile ölçüldüğü üzere, normal biyopsilere kıyasla% 116.9'luk (başlangıç% 41.0) bir ortalama yoğunluk ile 12 haftada mikro-distrofin eksprese eden ortalama% 70.5 (başlangıç% 12.8) kas lifleri gösterdi. Başlangıç ​​ve tedavi sonrası ölçümler arasındaki karşılaştırmalar istatistiksel olarak anlamlıydı (pozitif lifler için p = 0,001 ve yoğunluk için p = 0,002).
• Çekirdek başına ortalama vektör genom kopyası 3.87'ye ulaştı.

ENDEAVOR'un ilk 11 katılımcısında gözlemlenen SRP-9001'in güvenlik profili, klinik üretim süreci malzemesinin kullanıldığı önceki çalışmalarda görülen güvenlikle tutarlıdır. Daha önce bildirilen klinik verilerle uyumlu olarak, bu 11 hastada klinik olarak anlamlı bir kompleman aktivasyonu gözlenmedi. İki hasta, tamamen düzelen ciddi advers olaylar (bir hastada transaminaz yükselmesi ve ikinci hastada bulantı ve kusma) yaşadı.

SRP-9001-103 (ENDEAVOR) Hakkında
Çalışma SRP-9001-103 (Çalışma 103), 4-7 yaşları arasında Duchenne kas distrofisi olan 20 katılımcıyı kaydettiren SRP-9001'in açık etiketli bir klinik araştırmasıdır. Çalışma 103, ticari olarak temsili SRP-9001'i kullanır ve birincil son nokta, 12 haftada western blot ile ölçülen mikro-distrofin protein ekspresyonu miktarında taban çizgisinden değişikliktir. İkincil sonuç ölçüleri, immünofloresan (IF) ile ölçülen mikro-distrofin ekspresyon fiber yoğunluğundaki taban çizgisinden değişikliği ve 12 haftada IF yüzde distrofin pozitif fiberlerle ölçülen mikro-distrofin ekspresyonunu içerir. Keşif uç noktaları, çekirdek başına vektör genom kopyalarındaki değişikliği, North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ve belirli zamanlı fonksiyonel testleri içerir. İlk 12 haftalık dönem dahil olmak üzere, hastalar toplam beş yıl boyunca izlenecektir.   

SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-distrofin) Hakkında SRP-9001
, mikro-distrofin proteininin hedeflenen üretimi için mikro-distrofin kodlayan geni kas dokusuna iletmeyi amaçlayan araştırma amaçlı bir gen transfer terapisidir. Sarepta, SRP-9001 için küresel geliştirme ve üretimden sorumludur ve FDA onayını aldıktan sonra Birleşik Devletler'de SRP-9001'i ticarileştirmeyi planlamaktadır. Aralık 2019'da Roche, Amerika Birleşik Devletleri dışındaki hastaların SRP-9001'e erişimini hızlandırmak amacıyla Roche'un küresel erişimini, ticari varlığını ve düzenleyici uzmanlığını Sarepta'nın Duchenne gen terapisi adayı ile birleştirmek için Sarepta ile ortaklık kurdu. Sarepta, başlangıçta Nationwide Çocuk Hastanesi Abigail Wexner Araştırma Enstitüsü'nde geliştirilen mikro-distrofin gen terapisi programında münhasır haklara sahiptir.

Duchenne Musküler Distrofi Hakkında
Duchenne musküler distrofi (DMD), dünya çapında yaklaşık 3.500-5.000 erkekten birinde ortaya çıkan, nadir görülen, ölümcül bir nöromüsküler genetik hastalıktır. DMD, distrofin için talimatları kodlayan gendeki bir değişiklik veya mutasyondan kaynaklanır. DMD semptomları genellikle bebeklerde ve yeni yürümeye başlayan çocuklarda görülür. Etkilenen çocuklar yürüme güçlüğü, merdiven çıkma veya oturma pozisyonundan ayakta durma gibi gelişimsel gecikmeler yaşayabilir. Hastalık ilerledikçe alt ekstremitelerdeki kas güçsüzlüğü kollara ve diğer bölgelere yayılır. Çoğu hasta, ergenlik çağının başlarında tam zamanlı tekerlekli sandalye kullanımına ihtiyaç duyar ve daha sonra tuvaleti kullanma, banyo yapma ve beslenme gibi günlük yaşam aktivitelerini bağımsız olarak gerçekleştirme becerisini aşamalı olarak kaybeder. Sonuçta, Solunum kası disfonksiyonu nedeniyle artan solunum zorluğu ventilasyon desteği gerektirir ve kardiyak disfonksiyon kalp yetmezliğine neden olabilir. Durum evrensel olarak ölümcüldür ve hastalar genellikle yirmili yaşlarında hastalığa yenik düşer.

Sarepta Terapötikleri Hakkında Sarepta
acil bir görevde: hayatları mahveden ve geleceği kısaltan nadir hastalıklar için hassas genetik tıp mühendisliği yapıyor. Duchenne kas distrofisinde (DMD) ve uzuv-kuşak kas distrofilerinde (LGMD'ler) liderlik pozisyonlarına sahibiz ve şu anda çeşitli gelişim aşamalarında 40'tan fazla programımız var. Geniş boru hattımız, gen terapisi, RNA ve gen düzenlemede çok platformlu Hassas Genetik Tıp Motorumuz tarafından yürütülmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen www.sarepta.com adresini ziyaret  edin veya bizi Twitter , LinkedIn , Instagram ve Facebook'ta takip edin.

Bilgilerin İnternette Gönderilmesi
Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri www.sarepta.com adresindeki web sitemizin 'Yatırımcılar İçin' bölümünde düzenli olarak  yayınlıyoruz . Yatırımcıları ve potansiyel yatırımcıları, hakkımızda önemli bilgiler için web sitemize düzenli olarak başvurmaya teşvik ediyoruz.

İleriye dönük ifadeler
Bu basın bülteni "ileriye dönük beyanlar" içeriyor. Bu basın bülteninde yer alan ve tarihsel gerçek olmayan tüm ifadeler ileriye dönük ifadeler olarak kabul edilebilir. "İnanıyor", "öngörüyor", "planlıyor", "bekliyor", "olacak", "niyet ediyor", "potansiyel", "mümkün" ve benzeri ifadeler ileriye dönük ifadeleri tanımlamaya yöneliktir. Bu ileriye dönük ifadeler, Duchenne kas distrofisinin tedavisi için SRP-9001'in potansiyel olarak farklılaşmış profiline ilişkin ifadeleri; SRP-9001'in, mikro-distrofin proteininin hedeflenen üretimi için kas dokusuna mikro-distrofin kodlayan geni sağlama potansiyeli;

Bu ileriye dönük beyanlar, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek riskler ve belirsizlikler içerir. Bu risklerin ve belirsizliklerin çoğu kontrolümüz dışındadır. Bilinen risk faktörleri, diğerleri arasında şunları içerir: klinik öncesi ve klinik araştırmalardaki başarı, özellikle küçük bir hasta örneğine dayanıyorsa, sonraki klinik araştırmaların başarılı olmasını sağlamaz; bu sürümde sunulan veriler, nihai veri seti ve analiz ile tutarlı olmayabilir veya SRP-9001'in güvenli veya etkili bir tedavi faydası sağladığına dair bir değerlendirmeyle sonuçlanabilir; Belirli güvenlik veya etkinlik parametrelerini değerlendirmek için kullandığımızdan farklı metodolojiler veya varsayımlar, farklı istatistiksel sonuçlar verebilir ve klinik çalışmalardan toplanan verilerin olumlu olduğuna inansak bile, veriler, FDA veya yabancı düzenleyici otoritelerin onayını desteklemek için yeterli olmayabilir; Beklenen veya planlanan düzenleyici kilometre taşlarımızı ve zaman çizelgelerimizi, klinik geliştirme planlarını karşılama ve ürün adaylarımızı pazara sunma dahil olmak üzere iş planlarımızı ve hedeflerimizi yürütemeyebiliriz. Şirketin mali ve diğer kaynakları üzerindeki olası sınırlamalar, zamanında beklenemeyen veya çözüme kavuşturulamayan üretim sınırlamaları dahil olmak üzere kontrolümüz, patentlerle ilgili Birleşik Devletler Patent ve Ticari Marka Ofisi tarafından alınan kararlar gibi yasal, mahkeme veya kurum kararları ürün adaylarımızı kapsayan; COVID-19 salgınının etkisi;

Yukarıdaki risklerden herhangi biri, Şirketin işini, faaliyet sonuçlarını ve Sarepta'nın adi hisse senetlerinin alım satım fiyatını önemli ve olumsuz olarak etkileyebilir. Karşılaştığımız risklerin ve belirsizliklerin ayrıntılı bir açıklaması için, SEC dosyalarımızı incelemenizi öneririz. Yatırımcıları, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlara büyük ölçüde güvenmemeleri konusunda uyarıyoruz. Bu basın bülteni tarihinden sonraki olaylara veya koşullara dayalı olarak ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğümüz yoktur.

Kaynak: Sarepta Therapeutics, Inc.